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Especialista e investigador en medicina interna, trabajó en ensayos clínicos y asuntos regulatorios en la industria farmacéutica de 1975 a 1983 y en hospitales de Copenhague de 1984 a 1995. Fue cofundador, junto a otras ochenta personas, del Centro Nórdico de Colaboración Cochrane en Copenhague en 1993 y formó parte de su junta directiva desde 2017 hasta 2018. Es profesor de la Universidad de Copenhague en Análisis y Diseño de Investigación, y como investigador, es autor de revisiones sistemáticas y evaluaciones de terapias farmacológicas, técnicas de tratamiento y prevención en salud. Es conocido por su crítica hacia la industria farmacéutica, a la que acusa de manipular sistemáticamente a su favor los resultados e influir en los médicos e investigadores. En julio de 2018 firmó, junto con otros dos investigadores, una crítica a los resultados publicados por Cochrane de la eficacia de la vacuna contra el papilomavirus humano, lo que provocó que la junta directiva acordase una moción que finalmente se saldó con su expulsión. Gøtzsche tiene interés en la estadística y la metodología de la investigación. Es coautor de los programas CONSORT para ensayos aleatorios, STROBE para estudios observacionales, PRISMA para revisiones sistemáticas y metanálisis, y SPIRIT para los protocolos de prueba. Ha publicado más de setenta y cinco artículos en «los cinco grandes»: BMJ, Lancet, JAMA, Annals of Internal Medicine y New England Journal of Medicine.